全球生物科技行業周刊

本週，我們將聚焦於2025年夏季預期的關鍵近期催化劑，特別是那些預計在短期內實現的。InflaRx N.V. (NASDAQ:IFRX) 是一家總部位於德國的生物製藥公司，專注於開發針對補體系統激活產物的單克隆抗體，旨在治療危及生命的炎症性疾病。其主要資產IFX-1是一種靜脈注射的抗C5a單克隆抗體，目前正處於針對汗腺炎（HS）和ANCA相關性血管炎（AAV）等罕見自體免疫疾病的第二階段開發。除了IFX-1，該公司還在推進INF904，一種新型口服C5aR1抑制劑，作為其更廣泛策略的一部分，以解決補體介導的炎症性疾病。INF904設計為以高親和力和選擇性結合到C5aR1在脂質雙層中的變構位點，阻斷C5a誘導的中性粒細胞激活。臨床前研究顯示出良好的藥代動力學和與目前市場上的C5正在進行的INF904第二階段a籃子試驗，於2024年12月開始給藥，正在評估75名患者的安全性、藥代動力學和臨床益處的潛在跡象 - 45名患有慢性自發性蕁麻疹（CSU）和30名患有HS。這項開放標籤、多中心試驗包括28天的治療階段和隨後的28天觀察期。主要終點集中在治療相關不良事件（TEAEs）和嚴重不良事件（SAEs）的頻率和嚴重程度上。INF904良好的臨床前和早期臨床數據使其成為慢性自體免疫和炎症性疾病的潛在同類最佳藥物。InflaRx認為CSU和HS各自代表著超過10億美元的可解決市場，INF904還在免疫學、腎臟學、神經學和血液學等更廣泛的應用中進行探索。第二階段a試驗的頂線數據預Lisata Therapeutics (NASDAQ:LSTA) 是一家臨床階段的製藥公司，專注於開發針對晚期實體瘤和其他嚴重疾病的創新療法。該公司的主要項目certepetide（LSTA1）正在第二階段a BOLSTER試驗中進行研究，用於治療肝內膽管癌（CCA），這是一種罕見且具有侵略性的肝癌，治療選擇有限。Certepetide已被FDA授予孤兒藥資格（ODD），反映了這一適應症中未滿足的重大醫療需求。該藥物正在評估作為標準護理（SoC）化療的附加治療，代表了Lisata針對難治性癌症的最先進臨床資產。BOLSTER試驗是一項雙盲、安慰劑對照、隨機的第二階段a研究，正在美國的多個中心進行。它包括兩個隊列：先前未接受治療的CCA患者和在一線治療後進展的患者。在加速入組後，一線隊列的招募比計劃提前了近六個月完成，使Lisata能夠將其頂線數據讀出時間表提前至2025年中期。2024年9月，公司開始在二線隊列中給藥，預計到2025年底完成全部入組。該試驗旨在評估certepetide與SoC聯合使用與單獨使用SoC的安全性、耐受性和療效，主要終點是不良事件的發生率和嚴重程度。一線CCA隊列的頂線結果預計將於2025年8月31日前公佈。Nuvalent (NASDAQ:NUVL) 是一家臨床階段的生物製藥公司，總部位於馬薩諸塞州劍橋市，專注於開發針對基因定義癌症患者的小分子激酶抑制劑。成立於2019年，該公司已經建立了一個針對關鍵致癌驅動因素的管道，包括特定的KRAS突變。其主要臨床資產zidesamtinib（NVL-520）正在進行的ARROS-1第一/二階段試驗中進行評估，用於治療晚期ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）和其他ROS1陽性實體瘤。Zidesamtinib已獲得FDA的突破性療法資格（BTD），並設計用於解決已知的耐藥突變，同時最小化與早期ROS1抑制劑常見的脫靶效應。ARROS-1研究是一項關鍵的、註冊意圖的劑量遞增和擴展試驗，評估zidesamtinib的安全性、耐受性和療效。該試驗包括TKI初治和TKI預處理的患者，跨越五個擴展隊列，第一階段專注於確定推薦的第二階段劑量（RP2D），第二階段評估由盲法獨立中央審查（BICR）評估的客觀反應率（ORR）。截至2024年底，已有430名患者入組該研究，TKI預處理的NSCLC人群的關鍵數據預計將於2025年上半年公佈。這些數據將支持潛在的新藥申請（NDA）提交，目標為2025年中期。Nuvalent還在與FDA討論基於TKI初治患者的持續數據，朝向更廣泛的、線路無關的適應症的加速開發途徑。