全球医药行业周刊

在本周的全球医药行业周刊中，我们重点关注生物科技公司的关键股票催化剂。 Atara Biotherapeutics（纳斯达克股票代码：ATRA）市值约为 4,180 万美元，专注于开发针对癌症和自体免疫疾病的 T 细胞免疫疗法。该公司的主要候选药物 tabelecleucel (tab-cel) 正在开发用于治疗 Epstein-Barr 病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病。 Tabelecleucel 的临床开发仍是首要任务。 FDA 已将PDUFA 优先审查日期定为2025 年1 月15 日。 Tabelecleucel 对于这种罕见的适应症拥有突破性治疗指定(BTD)，批准可以巩固Atara 在细胞治疗领域的地位，有可能在EBV 相关疾病中获得更广泛的应用。 Axsome Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：AXSM）是一家后期生物制药公司，市值为 38.8 亿美元，致力于开发中枢神经系统疾病的治疗方法。该公司有一种已批准的产品（治疗忧郁症的 Auvelity），并且正在开发针对阿兹海默症、偏头痛和发作性睡病的多种候选药物。 Axsome 从 Auvelity 获得的收入不断增加，为未来的成长做好了准备。 即将到来的关键催化剂是PDUFA 对AXS-07 的决定，该决定是美洛昔康和利扎曲普坦的组合，用于治疗偏头痛，预计将于2025 年1 月31 日发布。的偏头痛治疗相比，AXS-07 已显示出优越的疗效潜力，并且具有积极的前景这一决定可能会大幅扩大 Axsome 的商业产品组合和市场占有率。 SpringWorks Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：SWTX）市值约为 19.3 亿美元，专注于靶向肿瘤治疗。其产品线包括罕见疾病和癌症的研究性治疗方法，包括 MEK 抑制剂 Mirdametinib。在财务上，该公司得到了健康的现金余额的支持，尽管该公司仍处于开发阶段，没有主要产品收入。 Mirdametinib 正在开发用于治疗 1 型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤，这是一种罕见的遗传性疾病。 FDA 已授予优先审查权， PDUFA 日期为 2025 年 2 月 28 日。 Mesoblast Limited（纳斯达克股票代码：MESO）是一家专注于开发细胞疗法的再生医学公司。该公司市值约为 10.5 亿美元，正在致力于 RYONCIL (remestemcel-L) 的商业化，主要用于治疗同种异体造血干细胞移植后的小儿急性移植物抗宿主疾病 (aGVHD)。 即将到来的关键催化剂是RYONCIL 的PDUFA 日期，定于2025 年1 月7 日。未满足需求，可能为 Mesoblast 带来重大的商业成功。

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在我們的全球醫療保健週刊中，本週的重點是尋找生物技術公司在第四季度的關鍵股票催化劑。 Corcept Therapeutics Incorporated（NASDAQ：CORT）是一家專注於發現、開發及商業化調節皮質醇活性藥物的製藥公司。該公司市值為51億美元，估計現金餘額為5.235億美元。Corcept最為人知的藥物是Korlym（米非司酮），這是一種經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的庫欣氏症治療藥物。該公司的藥物管線包含relacorilant，一種用於治療因腎上腺良性腫瘤引起的庫欣氏症的關鍵實驗藥物。第二階段的III期試驗（稱為GRADIENT）已完成入組，137名患者被隨機分配

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本周，我们将聚焦于2025年夏季预期的关键近期催化剂，特别是那些预计在短期内实现的。InflaRx N.V. (NASDAQ:IFRX) 是一家总部位于德国的生物制药公司，专注于开发针对补体系统激活产物的单克隆抗体，旨在治疗危及生命的炎症性疾病。其主要资产IFX-1是一种静脉注射的抗C5a单克隆抗体，目前正处于针对汗腺炎（HS）和ANCA相关性血管炎（AAV）等罕见自体免疫疾病的第二阶段开发。除了IFX-1，该公司还在推进INF904，一种新型口服C5aR1抑制剂，作为其更广泛策略的一部分，以解决补体介导的炎症性疾病。INF904设计为以高亲和力和选择性结合到C5aR1在脂质双层中的变构位点，阻断C5a诱导的中性粒细胞激活。临床前研究显示出良好的药代动力学和与目前市场上的C5正在进行的INF904第二阶段a篮子试验，于2024年12月开始给药，正在评估75名患者的安全性、药代动力学和临床益处的潜在迹象 - 45名患有慢性自发性荨麻疹（CSU）和30名患有HS。这项开放标签、多中心试验包括28天的治疗阶段和随后的28天观察期。主要终点集中在治疗相关不良事件（TEAEs）和严重不良事件（SAEs）的频率和严重程度上。INF904良好的临床前和早期临床数据使其成为慢性自体免疫和炎症性疾病的潜在同类最佳药物。InflaRx认为CSU和HS各自代表着超过10亿美元的可解决市场，INF904还在免疫学、肾脏学、神经学和血液学等更广泛的应用中进行探索。第二阶段a试验的顶线数据预Lisata Therapeutics (NASDAQ:LSTA) 是一家临床阶段的制药公司，专注于开发针对晚期实体瘤和其他严重疾病的创新疗法。该公司的主要项目certepetide（LSTA1）正在第二阶段a BOLSTER试验中进行研究，用于治疗肝内胆管癌（CCA），这是一种罕见且具有侵略性的肝癌，治疗选择有限。Certepetide已被FDA授予孤儿药资格（ODD），反映了这一适应症中未满足的重大医疗需求。该药物正在评估作为标准护理（SoC）化疗的附加治疗，代表了Lisata针对难治性癌症的最先进临床资产。BOLSTER试验是一项双盲、安慰剂对照、随机的第二阶段a研究，正在美国的多个中心进行。它包括两个队列：先前未接受治疗的CCA患者和在一线治疗后进展的患者。在加速入组后，一线队列的招募比计划提前了近六个月完成，使Lisata能够将其顶线数据读出时间表提前至2025年中期。2024年9月，公司开始在二线队列中给药，预计到2025年底完成全部入组。该试验旨在评估certepetide与SoC联合使用与单独使用SoC的安全性、耐受性和疗效，主要终点是不良事件的发生率和严重程度。一线CCA队列的顶线结果预计将于2025年8月31日前公布。Nuvalent (NASDAQ:NUVL) 是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥市，专注于开发针对基因定义癌症患者的小分子激酶抑制剂。成立于2019年，该公司已经建立了一个针对关键致癌驱动因素的管道，包括特定的KRAS突变。其主要临床资产zidesamtinib（NVL-520）正在进行的ARROS-1第一/二阶段试验中进行评估，用于治疗晚期ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和其他ROS1阳性实体瘤。Zidesamtinib已获得FDA的突破性疗法资格（BTD），并设计用于解决已知的耐药突变，同时最小化与早期ROS1抑制剂常见的脱靶效应。ARROS-1研究是一项关键的、注册意图的剂量递增和扩展试验，评估zidesamtinib的安全性、耐受性和疗效。该试验包括TKI初治和TKI预处理的患者，跨越五个扩展队列，第一阶段专注于确定的第二阶段剂量（RP2D），第二阶段评估由盲法独立中央审查（BICR）评估的客观反应率（ORR）。截至2024年底，已有430名患者入组该研究，TKI预处理的NSCLC人群的关键数据预计将于2025年上半年公布。这些数据将支持潜在的新药申请（NDA）提交，目标为2025年中期。Nuvalent还在与FDA讨论基于TKI初治患者的持续数据，朝向更广泛的、线路无关的适应症的加速开发途径。

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